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Science：2010基因疗法“重出江湖”

2009年Science在盘点年度进展时将基因疗法列为进展之一，尽管1999年由于一次事故基因疗法陷入尘封，但是，这个具有生命力的**技术仍旧超越人们的想象，再度被证实可以****，*新《Science Translational Medicine》公布了一篇文章Safety and Efficacy ofSubretinal Readministration of a Viral Vector in Large Animals toTreat Congenital Blindness，用基因疗法**眼病。

先天性黑蒙症（Leber'scongenital amaurosis, 简称LCA），这是一种罕见的让患者在婴儿期失明的遗传**。该**是一种会导致到成年的时候完全失明的无法**的遗传性**。

费城儿童医院，HughesHughes医学研究所等处的科学家发现，恰当的基因疗法能够**该病，并且**有效。去年，一个开拓型的临床试验通过基因疗法帮助了一组儿童战胜了他们的几近完全失明**。研究人员给黑蒙症患者的一只眼睛注射一种携带外来基因的无害病毒，该基因编码是一种制造感光色素所必需的酶的编码。在**批临床试验中，12名部分失明患者的感光能力都有改善。其中4个孩子重获视力，能进行体育运动，在学校也不再需要学习辅助器材。（另一个研究小组用类似的方法使先天红绿色盲的松树猴恢复了全色视觉。）

正如人们所料，这一成功恢复视力的基因疗法试验使得患者争相要求对他们的**只眼睛做进一步的**。现在，同一团队的研究人员已经朝着向这些患者提供相同的恢复其**只眼睛视力的**迈出了重要的一步。

在大多数的基因疗法研究中，人们用一种被称作载体的分子来将一种“有功能”的基因传送到患者的细胞之中。载体通常是在基因上被改变的病毒核酸分子的主链，它们携带有正常人的DNA。尽管*近用于临床实验的腺病毒相关病毒载体成功地逆转了LCA患者一只眼睛的失明，但人们不确定的是，鉴于在**次注射了病毒之后有可能出现一种令病情加重的**反应，因此用同样的方式****只眼睛是否**。

在本次研究中，DefneAmado及其同僚显示，在犬和猴子（它们是眼睛的大小和结构与人类似的动物）的**只眼睛中再次给予含有该基因的腺病毒载体既**而且有效。此外，即使是在那些先前就已经存在有针对该病毒载体的**性的动物之中，这种**也是**的；而这一**特性却使某些患者被挡在了该基因疗法的试验之外。这些结果使得合格接受该项**的患者的范围变得更宽；那些因为预先存在**性的患者也许能够接受对其**只眼睛的**，而那些**只眼睛已经接受过基因疗法的患者也许有机会恢复他们**只眼睛的视力。

推荐原文检索

Safety and Efficacy of SubretinalReadministration of a Viral Vector in Large Animals to TreatCongenital Blindness," by D. Amado; J.L. Bennicelli; Z. Wei; R.L.Grant; J.A. Golden; S.E. Orlin; A.M. Maguire; J. Bennett; E. Boteat University of Pennsylvania in Philadelphia, PA; F. Mingozzi; D.Hui; Y. Chen; K.A. High; A.M. Maguire; J. Bennett; J.A. Golden atChildren's Hospital of Philadelphia in Philadelphia, PA; Y. Chen;K.A. High at Howard Hughes Medical Institute in Philadelphia, PA;K. Narfstrom at University of Missouri in Columbia, MO; N.A. Syedat University of Iowa in Iowa City, IA.

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