这份新周刊由于公布的研究成果都与****等方面息息相关,因此吸引了业内许多研究人员的关注,近期Science-TranslationalMedicine公布了两项新药的研究成果,为癌症,以及一种肌肉营养****的**提供了重要的资料。
来自剑桥大学的研究人员发现一种新药可通过**罹患眼咽型肌营养**症(Oculopharyngeal MuscularDystrophy,OPMD)的小鼠体内的突变蛋白而增强其肌肉的力量。这种药叫做cystamine(胱胺),它也许能使人们更好地**那些罹患无法**的退行性的肌肉**。
眼咽型肌营养**症由Taytor(1915)首先描述,为常染色体显性遗传,也有散发病例。青年和成年发病,多在45岁以后;**症状为上睑下垂和眼球运动障碍,双例对称;逐步出现轻度面肌力弱,咬肌无力和萎缩,吞咽困难,构音不清,CK正常或轻度升高。
这一**主要影响面部的肌肉,使得面肌和眼睑下垂。 该病的症状通常要到45岁或50多岁的时候才开始出现,但其症状也可提前出现。当人们用高倍显微镜检查OPMD患者的肌肉组织时,他们可以看见在肌肉细胞内有块状的蛋白质,它们是由一个缺陷基因所产生的多余的化学物质。
研究人员发现cystamine可通过**罹患某种肌肉营养障碍的小鼠体内的突变蛋白而增强其肌肉的力量。研究人员发现谷氨酰胺转胺酶的活性在OPMD的小鼠模型中比正常状态要高。研究人员研究了从小鼠到人的肌肉细胞,并证明,引起OPMD的突变蛋白的毒性和积块在谷氨酰胺转胺酶浓度增高时会有所增加。同样地,如果该酶的活性水平被胱胺(它是一种已知的抑制剂)抑制时,突变蛋白的浓度和积块也会降低。接受了胱胺**的小鼠的肌肉会变得较强壮,而且其蛋白积块比未经**的小鼠要少。这些结果提示,该药可能会通过减少突变蛋白的积块及可能保护细胞免于死亡而给OPMD的患者带来裨益。人们还需要开展进一步的研究来测试胱胺是否对人的**也有效。
另外一篇文章中,来自加拿大艾伯塔大学的研究人员发现通常用于**新陈代谢紊乱症的廉价**二***盐可以杀死癌细胞,它未来有望用来**某些癌症。研究人员让5名恶性胶质瘤(一种脑癌)患者服用了适量的二***盐。结果发现,在二***盐的作用下,患者肿瘤组织的新陈代谢发生了变化,其中4名患者的肿瘤在**后的15个月里没有进一步发展。对从这些患者身上提取的癌细胞的研究显示,二***盐杀死了癌细胞。研究人员认为,可以初步得出二***盐对某些患者可能是**的和有临床效果的结论。他们同时指出,由于研究规模很小,还不能得出更多的结论。
原文检索: "Cystamine Suppresses Polyalanine Toxicity in a Mouse Modelof Oculopharyngeal Muscular Dystrophy," by J.E. Davies; C. Rose; S.Sarkar; D.C. Rubinsztein at University of Cambridge in Cambridge,UK.