罗氏A型血友病药emicizumab获优先审评资格

8月23日，罗氏旗下公司基因泰克表示，美国FDA已经接受了公司在研**emicizumab作为预防性用药，每周一次皮下注射用于体内已产生VIII凝血因子抑制剂的A型血友病**、青少年及儿童患者**的生物制品许可证申请（BLA），并授予该申请优先审评资格。几乎三分之一的出现抑制剂的A型血友病患者会接受标准的凝血因子替代疗法，这限制了这些患者的**选择，同时增加了威胁生命的出血和重复出血的风险，尤其可能会发生在关节处，这会导致长期的关节损伤。

基因泰克的**医学官和全球产品开发主管Sandra Horning表示：“基因泰克在开发用于临床**需求依然很大的**领域的**抗体疗法方面是拥有很多年历史的。我们在**患者和青少年患者中开展的临床3期研究以及早期在儿童患者中进行的3期试验的结果均证明emicizumab对产生抑制剂的A型血友病人群是具有重大**潜力的，这些患者面临的主要的**挑战是来自于出血事件的预防和医治。我们在和FDA进行沟通，以将这款预防性的****尽可能快的带给抑制剂A型血友病患者及医生。”

Emicizumab本次的BLA申请是基于在大于12岁的青少年和**A型血友病患者中展开的临床3期HAVEN 1研究的试验结果以及在12岁以下患者中进行的3期HAVEN 2研究的中期结果。HAVEN 1的研究结果已经发表在了《New England Journal of Medicine 》，这两项3期研究的数据也于今年7月份在第26届的国际血栓和止血学会上进行了公布。

FDA对此项申请的批准决定将会在2018年2月23日之前作出。FDA的优先审评策略是授予那些在严重**的预防、**或诊断方面表现出了重大的**性及有效性改善的**。2015年9月，FDA授予emicizumab**产生抑制剂的A型血友病**及青少年患者的突破性疗法认定，突破性疗法旨在加速那些相比现有疗法，对严重**的**已经展现出初步证据的潜力**的开发和审评流程。

HAVEN1和HAVEN2的研究数据同时已被提交至欧洲EMA，并会通过加速审评进行该注册申请的审评工作。Emicizumab用于产生或没产生抑制剂的A型血友病患者**的研究，以及探索更低的给药频率的研究均在进行中。

Emicizumab (ACE910)是一款开发中的双特异性单克隆抗体**，可以将凝血因子IXa和X汇集在一起，这两种蛋白是激活自然的凝血级联反应和恢复凝血过程所必需的。Emicizumab可通过每周一次皮下注射给药。Emicizumab正在产生及没有产生凝血因子VIII抑制剂的12岁及以上患者中以及12岁以下的产生了凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者中进行关键性临床3期研究，其它的研究属于降低给药频率的探索试验