以“基因剪刀”CRISPR / Cas9技术为基础，**基因疗法问世

以“基因剪刀”CRISPR / Cas9技术为基础，**基因疗法问世

使用新的细胞模型，遗传性**缺陷慢性肉芽肿病的**基因**方法可以在实验室中更快速和成本有效地测试其功效。来自苏黎世大学和苏黎世儿童医院的一组研究人员使用"基因剪刀"CRISPR / Cas9技术成功地实现了这一目标。目的是在不久的将来使用新的方法**严重受影响的患者。

慢性肉芽肿病是**系统的遗传性**。由于基因缺陷，受影响患者的吞噬细胞不能杀死摄入的**和**，引起危及生命的感染和具有严重**后果的过度炎症反应。该**可以通过从健康供体的骨髓移植形成血液的干细胞来**。当没有匹配的干细胞供体可用时，可以在全世界的几个位置进行基因**。临床上在患者中使用基因**之前，必须在实验室中对人细胞确定**的功效，细胞模型对于这一步骤是*重要的。

"基因剪刀"使细胞模型更完善

*近，由苏黎世大学儿童医院苏黎世UZH教授和**学部联合主任Janine Reichenbach领导的研究小组开发了一种新的细胞模型，能够更有效地测试新的基因**的疗效。儿科医生和**学家解释说："我们使用Crispr / Cas9技术来改变人类细胞系，使血液细胞显示典型的慢性肉芽肿病特定形式的遗传变化"。以这种方式，修饰的细胞在遗传和功能上反映**。到现在为止，科学家不得不依靠使用患者的皮肤细胞，他们已经在实验室重新编程为干细胞。Janine Reichenbach说："这种方法是费力的，但需要相当多的时间和**"。使用我们的新测试系统，这个过程更快，更便宜，使我们能够更有效地为受影响的患者开发新的基因**"。

已经大约十年前，Janine Reichenbach的团队发起了世界上**个临床成功的基因**研究，用于**慢性肉芽肿病儿童，当时由UZH现在的名誉教授Reinhard Seger领导。原理是从患者的骨髓中分离成血干细胞，将病基因的健康拷贝转移到实验室中的这些细胞中，并将基因校正的细胞注入患者的血液中。校正的血液干细胞发现他们回到骨髓，在那里它们移植并产生健康的**细胞。

新的基因轮渡使基因**更**

为了将基因的健康拷贝转移到病变细胞中，直到现在，修饰的人工病毒已经用作校正基因的运输载体。尽管**主要**，使用**代病毒基因校正系统的基因**现在已过时，由于在欧洲研究中的一些患者中恶性癌细胞的发展。Janine Reichenbach的团队目前正在研发一个新的改进的"基因渡轮"。今天，我们处置所谓的慢病毒自我失活基因**系统，这是高效的，*重要的是，工作更**。苏黎世大学儿童医院是三个欧洲中心之一，能够在国际临床I / II期研究中使用这种新的基因**来**慢性肉芽肿病患者（EU-FP7程序NET4CGD）。

基因**的未来：缺陷基因的**修复

对于Janine Reichenbach的团队来说，这种新的"基础渡轮"只是一个中间步骤。在未来，基因缺陷将不再通过添加功能基因使用病毒"基因渡轮"，而是使用基因组编辑**修复。 Crispr / Cas9也是关键。然而，它需要另外五到六年，直到这种"**基因手术"准备好临床应用。在苏黎世大学医学的框架内，我们拥有技术，科学和医学知识，为患有严重遗传性**的患者更快地开发新的**方法。