*新细胞**疗法再掀**药定价争议

本周，美国FDA批准了风筝制药（Kite）的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞)**疗法，Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市，用于**罹患特定类型的大B细胞**瘤患者。

据悉，这个*新的抗肿瘤疗法定价为37.3万美元，约合人民币242万元。

而此前获批的**个CAR-T疗法，诺华的Kymriah定价为47.5万美元，约合308万人民币。

动辄上百万，这两个*新的****疗法，值吗？

在回答这个问题之前，先看下目前新上市的其他抗肿瘤药的疗效吧。

随着越来越多的癌症**得到批准，抗肿瘤药价也是水涨船高。上市的癌症新药往往是一些患者的救命稻草，并被寄予了厚望。但是关于这些**是否能够延长患者的生存期或是生活质量，依旧存在着质疑。

近日，来自英国和拉脱维亚的研究人员就在英国医学杂志，BMJ上发文，公然质疑EMA批准的癌症**的效果。这些研究人员将矛头直接指向了2009年至2013欧盟医药管理局（ EMA）批准的**新药。

这些*新的抗肿瘤疗法大部分已经进入市场。但是，没有明确的对患者生存或是生活质量改善的证据。

研究人员不客气地指出，虽然对比现有的**方案或是安慰剂，获批的新药存在**优势，但这些优势往往微弱。

对于*近获批的癌症**的质疑，BMJ的这篇文章并不是**一家。俄勒冈州健康科学大学医学助理教授Vinay Prasad也曾经上发文，表示大部分癌症**花费太多，但是带给患者的利益太少。

另外，早在6月，美国FDA肿瘤学**中心主任理查德·帕兹德（Richard Pazdur）也指出，应该衡量癌症**与患者收益的关系。

面对这样直接的质疑，欧盟药品审评的官员坐不住了。EMA肿瘤学，血液学和诊断学主管Francesco Pignatti在周四做出了公开回应，他没有反驳BMJ论文中的发现，相反，他表示，BMJ文章中的观点对于熟悉癌症**开发的人来说并不意外。

Pignatti提出了四个理由，论述了为什么在很多情况下，证明**对生存期或生活质量的明确影响是不可行的。**的效果可以在其他衡量标准的基础上显示。

首先，他认为，随机临床试验（Random Controlled Triail）中，对照组患者在**进展后会进入实验组接受**，因此**对总体生存的影响可能难以检测。

而且，随后的多种**会“稀释”早期**中所用的**的作用。因此，在这种情况下，无进展生存期（Progress Free Survival， PFS)的数据会被用于**批准。PFS被定义为，**可以诱导和保持疗效，或至少延缓癌症恶性进展的时间。

其次，肿瘤**的患者具有高度未满足的需求，只要肿瘤缩小和反应持续时间在单臂试验中得以证明，这个新药一般就可以得到快速批准。

Pignatti强调说，这个只适用于少数病例，并且癌症进展是高度可预测的，患者没有其他好的**手段，有充分的临床和非临床资料来支持新药的利益风险平衡。

其三，Pignatti指出，生活质量很少被用作癌症临床试验的主要衡量终点，并且，令人信服的生活质量方面的改善很少出现。

但是他也特意说明，这并不表示EMA不重视生活质量的研究。虽然通常不会得出强有力的结论，但是也是受到鼓励的。

*后，Pignatti指出，癌症**在改善方面的巨大飞跃是相对罕见的。如果将癌症**的批准仅仅局限在无可争议的生存期或生活质量的改善，将不会真正帮助癌症患者的生存。

笔者认为，癌症**目的是救人于危难之中。对于大部分的家庭来说，它也会是一笔不小的支出。作为**监管部门，还是应该履行自己的职责，将真正有效的**方法推广到市场上来。无论*初批准时根据的评估数据是什么，*终这些**的目的都是一样的，延长患者生命，改善患者生活质量。