镰状细胞性贫血症患者是一系列新基因疗法“瞄准”的对象。
通过修正患者基因发挥作用的**即将在美国获批，同时一种**已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。
不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢?这只是一场更加广泛的讨论中浮现出的其中一个问题。随着过去20年间基因和分子生物学研究的发展，目前人们可获取到一系列超级昂贵的**。然而，该如何负担这些费用?
“科学上的进步以****的样子，带来了社会承受能力问题。”麻省理工学院经济学家Mark Trusheim表示，“我们是否真的想把科学变成实际上不得不为此负担巨额费用的疗法?”
Trusheim在日前于旧金山举行的生物技术**组织(BIO)会议上表达了这样的担忧。此次会议广泛探讨了社会将如何为新**不断增加的成本买单。与此同时，在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上，几十场讨论和诸多摘要专门聚焦了癌症**日益上升的开支。释放**系统能量的癌症**每年的花费高达4万美元。
即将在美国获批的基因疗法包括对B型血友病、镰形细胞贫血症和神经退行性**大脑肾上腺脑白质失养症的**。
很多疗法利用被认为比此前尝试中利用的载体更加**的改性病毒运送纠正基因。不过，很多靶向的**非常罕见，限制了可被**的人群。而且，此前获批的**通常并未拥有类似的作用机理，从而消除了公司降低**价格的压力。
据哈佛医学院血液学家Stuart Orkin和波士顿三石风险投资公司投资人Philip Reilly估测，此类疗法给每位患者带来的开支为100万美元。Reilly和别人共同创立了总部位于坎布里奇、正致力于研发即将进入市场的若干种基因疗法的蓝鸟生物公司。
这和阿利泼金的价格相同。后者是欧洲监管机构于2012年批准的一种基因疗法。专家将此类**的低接受率归咎于昂贵的价格和对其疗法的怀疑。Trusheim表示，如果较新的基因疗法能表现得更好，它们将不得不拿出令人信服的数据，证明其**值这么多钱。
对于已经获批的**来说，一种日益流行的解决方法是在保险公司和**公司之间达成将支付费用和**表现如何联系起来的协议。比如，去年11月，总部位于波士顿的新英格兰地区大型保险公司——哈佛朝圣者医疗保健院宣布，将为其客户负担接受Repatha抑制剂**的费用。Repatha是一种新型降胆固醇**，由安进公司研发，费用为1.4万美元。不过，如果患者未达到预先约定的胆固醇水平，或者哈佛朝圣者医疗保健院*终支付的费用超过*初的预算，那么安进公司将为保险公司退钱。
哈佛朝圣者医疗保健院**医疗官Michael Sherman表示，由保险公司设立、旨在从保健中心收集和共享数据的网络，使得此类协议成为可能。同时，此类协议在全球范围内不断增加。一项研究发现，2013年，有14个国家出现了“按效付费”协议，主要是在欧洲和美国，以及诸如中国、巴西等中等收入国家。
Trusheim介绍说，此类协议或许对于某些**来说行得通，比如B型血友病，因为一些**可能会被批准。但对于肾上腺脑白质失养症等其他**，仅有一家公司在研发一种**，因此保险公司不会有动力就此进行协商。
在BIO会议上，投资者和经济学家探讨了一系列替代方案，包括按揭或年金保险，即保险公司或政���或许可将一次**的费用分摊到很多年里，只要患者持续从中受益。在美国，此类办法的一个“并发症”在于，患者通常变换保险公司，因此谁将持续支付这些费用变得并不明确。
同时，为生物技术**的成果负担费用的难题是政府已经在苦苦挣扎的事情。去年，阿肯色州解决了一场由3个人发起的官司。由于费用问题，这3个人被拒绝了获取花费达30万美元的**囊胞性纤维症**Kalydeco的权利。今年4月，日本政府则强行使一种新的丙型肝炎****——索非布韦降价50%。
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Promising gene therapies pose million-dollar conundrum
原文摘要：
Drugs that act by modifying a patient’s genes are close to approval in the United States, and one is already available in Europe. The developments mark a triumph for the field of gene therapy, onceconsidered controversial.