到2012年12月，新药创制重大专项累计获得新药证书62件，拥有自主知识产权的品种约占2/3，其中一类新药12个。同时，临床在研品种近400种，获199个临床批件，完成104项Ⅱ期和Ⅲ期临床试验；申请发明**近9000项，获**授权3000余项(国际**授权560项)；制定各项标准2200项；产业化上市品种23个，总产值达12.4亿元。该专项实施累积新增产值近800亿元。
新药创制重大专项实施5年来，新一代小分子靶向**新药“埃克替尼”、**化学新药“艾瑞昔布”、抗类风湿关节炎新药“艾拉莫德”等多个中国品牌的自主****成功上市，打破一些病种只有进口用药的现状；服务于医改的**大品种改造进展顺利，缓解百姓用药难、用药贵状况。大品种改造是指通过对纳入中国基本用药目录中的**大品种进行技术改造，提高药品质量和疗效，明显减少副作用，基本满足国民使用上等、廉价药品的需求。
科技部重大专项办公室介绍说，中国生产的化学**90%以上为仿制药，大量新药依赖进口，**价格居高不下，公众医药费用负担沉重。为此，中国2008年起组织实施新药创制重大专项，针对恶性肿瘤、心脑血管**、糖尿病、精神性**、结核、重大病毒感染性**等10类(种)严重危害国民健康的重大**，系统部署化学药、现代中药和生物技术**的研发。
新药创制重大专项的2020年目标包括，研制80至100个具有自主知识产权和市场竞争力的新药，中国新药创制整体水平进入国际先进行列，实现医药产业由仿制为主向自主**为主的战略性转变，形成具有国际竞争力的现代中药产业。